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Ha raggiunto risultati positivi la sperimentazione clinica di fase II del trattamento della la malattia di Gaucher con eliglustat. La patologia rara è fra le priorità di Genzyme Corp. dopo che, lo scorso anno, l'azienda ha chiuso temporaneamente il sito produttivo di Boston a causa di contaminazioni nella produzione di Cerezyme (imiglucerase), attualmente l'unico trattamento approvato contro la malattia. L'azienda ha presentato, al Lysosomal Disease Network World Symposium in corso a Miami (USA), dati promettenti sulla nuova terapia orale eliglustat, per la quale è iniziato l'arruolamento dei pazienti per la fase III di ricerca. Anche Shire e Protalix Biotherapeutics sono impegnate sullo stesso fronte di sviluppo e, sempre durante il meeting in Florida, Shire ha illustrato dati positivi sul primo trial di fase III su velaglucerase alfa, mentre Protalix ha portato all'incontro nuovi dati di ultima fase sul suo taliglucerase alfa. Entrambe le aziende sperano in un via libera negli Stati Uniti e in Europa il prima possibile.

Fonte: Farmacista33

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